Decía Sydney Brenner, premio Nobel de medicina, que «el progreso científico depende de las nuevas técnicas, los nuevos descubrimientos y las nuevas ideas». Y añadía que «probablemente en este orden». Este genetista superlativo, que entre otros muchos hitos y hallazgos descubrió la molécula del ARN mensajero (el mismo que estamos recibiendo como vacuna contra la covid-19), resaltaba así el papel fundamental que tienen las tecnologías para avanzar en el conocimiento del mundo que nos rodea. Podemos tener ideas fantásticas, pero si no sabemos cómo llevarlas a cabo nunca podremos progresar. Este es, creo, el mérito de las herramientas de edición genética, en general, y de las CRISPR, en particular.

Descubiertas hace más de 30 años por Francis Mojica, microbiólogo de la Universidad de Alicante, han representado un revulsivo para todos los laboratorios de genética y de biología molecular. En junio de 2012, dos investigadoras, Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna, propusieron que el sistema de defensa que usan las bacterias para luchar contra los virus, descubierto en Alicante, también podría servir para editar a voluntad cualquier gen de cualquier organismo, una idea revolucionaria que las llevó a recoger un merecido premio Nobel de química en el año 2020.

¿Qué podemos hacer ahora con las CRISPR que no podíamos hacer antes? Hay experimentos que mi grupo de investigación en el Centro Nacional de Biotecnología (CNB-CSIC) tardó más de veinte años en poder resolverlos, hasta que no utilizamos las herramientas CRISPR. Por ejemplo, averiguar cuál es el papel de las secuencias de ADN no codificante, que no contienen instrucciones para fabricar proteínas y que son mayoritárias en el genoma, donde se encuentran los interruptores que encienden y apagan nuestros genes. La gran cantidad de ADN repetitivo que llena el genoma no codificante hacía casi imposible analizarlas. Con las CRISPR pudimos eliminar específicamente determinados interruptores en células y en ratones para deducir su función. Esto nos ha permitido incluir estos interruptores a la hora de revisar qué mutaciones pueden dar lugar a una enfermedad.

Gracias a las CRISPR, también pudimos reproducir en ratones las mismas mutaciones genéticas que diagnosticamos en los pacientes de enfermedades raras. Los modelos animales resultantes, que llamamos avatar, nos permiten investigar qué les pasa a los pacientes que tienen esta mutación y validar nuevas propuestas terapéuticas.

En definitiva, hemos podido llevar a cabo experimentos que soñábamos pero que no sabíamos cómo hacer. Pues sí, las CRISPR me han cambiado la vida profesional. ¡Cuánta razón tenía Sydney Brenner!

Traducción al castellano de la versión original de esta tribuna de opinión, publicada por el autor en catalán en el periódico Ara el 23 de enero de 2022.